Les régulateurs américains ont refusé d'approuver une thérapie génique développée par Regenxbio destinée à traiter une maladie rare qui entraîne des lésions cérébrales chez les garçons. Bloomberg a publié sur X, soulignant cette décision comme indicative de l'approche stricte de l'administration Trump en matière d'approbations de médicaments pour des conditions rares. Le rejet souligne les défis auxquels sont confrontées les entreprises pharmaceutiques pour obtenir l'approbation de traitements ciblant des maladies peu courantes.