Amerykańscy regulatorzy odmówili zatwierdzenia terapii genowej opracowanej przez Regenxbio, mającej na celu leczenie rzadkiej choroby prowadzącej do uszkodzenia mózgu u chłopców. Bloomberg zamieścił informację na X, podkreślając tę decyzję jako przykład surowego podejścia administracji Trumpa do zatwierdzania leków na rzadkie schorzenia. Odrzucenie podkreśla wyzwania, przed którymi stają firmy farmaceutyczne, starając się o zatwierdzenie terapii skierowanych na rzadkie choroby.