Cơ quan quản lý của Mỹ đã từ chối phê duyệt một liệu pháp gen do Regenxbio phát triển nhằm điều trị một căn bệnh hiếm gặp dẫn đến tổn thương não ở trẻ trai. Bloomberg đã đăng trên X, nhấn mạnh quyết định này như là biểu hiện của cách tiếp cận nghiêm ngặt của chính quyền Trump đối với việc phê duyệt thuốc cho các tình trạng hiếm gặp. Sự từ chối này nhấn mạnh những thách thức mà các công ty dược phẩm phải đối mặt trong việc đạt được sự chấp thuận cho các phương pháp điều trị nhắm vào các bệnh không phổ biến.